В медицинском центре Ихилов 58-летняя пациентка с диагнозом «боковой амиотрофический склероз» смогла получить уникальный экспериментальный препарат для лечения этого нейродегенеративного заболевания. Женщина стала первой в Израиле и одной из 100 человек в мире, которые смогли получить доступ к перспективной инновационной терапии в рамках благотворительной миссии. Клиника Ихилов – единственная в стране и одна из немногих в мире, которая предлагает пациентам уникальную терапию.
Речь идет о препарате Тоферсен, разработанном для пациентов с БАС, у которых обнаружена мутация гена SOD1. Лекарство вводится методом инъекции в спинномозговую жидкость. Его цель – исправить генетический дефект и создать более функциональный белок SOD1. На сегодня Тоферсен находится на стадии обсуждения в FDA и ожидает окончательного одобрения.
Боковой амиотрофический склероз у Наркис, пациентки Ихилов, диагностировали два года назад. Из-за этой болезни ранее у женщины умер брат. Специальное генетическое тестирование обнаружило у нее мутацию в гене SOD1, что сделало женщину кандидатом на получение нового лекарства.
Профессор Вивиан Дрори, руководитель отделения нервно-мышечных заболеваний клиники Ихилов, назвала Тоферсен новой надеждой для пациентов с БАС. «Это технологический прорыв. Результаты клинических испытаний показали, что у некоторых пациентов с мутацией SOD1 вследствие применения препарата прогрессирование БАС замедляется. Это очень хорошая новость, учитывая те скудные методы лечения такой страшной болезни, которые существуют сегодня».
По мнению профессора Дрори, хорошая новость касается не только пациентов с мутацией гена SOD1, но и других, поскольку по такой же технологии можно разработать специфические препараты для других мутаций, провоцирующих развитие БАС: «Я верю, что через 15 лет мы сможем предотвратить или отсрочить начало болезни для следующего поколения наших пациентов».
Другие новости по теме:
